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中新社香港2月28日電 (記者韓星童)香港中文大學(xué)(中大)28日公布，中大團(tuán)隊(duì)最近與英國(guó)牛津大學(xué)合作，發(fā)現(xiàn)蛋白間的拮抗作用在遺傳性共濟(jì)失調(diào)神經(jīng)退化疾病中的功能，有望為干預(yù)小腦萎縮癥三型治療提供新方向。

在世界各地人口中，包括內(nèi)地和香港，小腦萎縮癥三型(又稱馬查多約瑟夫病)是帶顯性基因遺傳的小腦性共濟(jì)失調(diào)疾病中最常見(jiàn)的一種。患者會(huì)出現(xiàn)步態(tài)失調(diào)、失去平衡感、視力模糊及口齒不清等癥狀，并隨著病情惡化而加劇，直至最后終日臥床不能自理。此疾病至今仍未有治療方法。

中大生命科學(xué)學(xué)院陳浩然教授及其研究團(tuán)隊(duì)，最近與英國(guó)牛津大學(xué)合作，發(fā)現(xiàn)蛋白之間產(chǎn)生的拮抗作用可調(diào)控遺傳性共濟(jì)失調(diào)病的疾病蛋白降解與神經(jīng)退化，有望為研究神經(jīng)退行性疾病治療帶來(lái)新方向。研究結(jié)果已發(fā)表于著名分子生物學(xué)期刊Cell Death &Disease。

陳浩然表示，是次研究揭示了Prpf19與Exoc7蛋白之間復(fù)雜的蛋白拮抗作用，進(jìn)一步研究蛋白質(zhì)網(wǎng)絡(luò)控制蛋白聚集的作用機(jī)制，將有助研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)針對(duì)Prpf19的潛在分子或激活劑，希望能為小腦萎縮癥三型及其他神經(jīng)退行性疾病提供新的治療方案。陳浩然又說(shuō)，小腦萎縮癥三型屬罕見(jiàn)疾病的一種，盼望研究成果能推動(dòng)罕見(jiàn)疾病的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究。（韓星童）