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mRNA技術(shù)將催生新一輪藥物和療法革命

2021-08-25 13:30:18 來(lái)源:科技日?qǐng)?bào)

mRNA技術(shù)不止用于對(duì)付新冠病毒,8月19日,莫德納公司開(kāi)始正式測(cè)試兩種使用mRNA技術(shù)的艾滋病疫苗效果。

8月19日,美國(guó)莫德納公司正式啟動(dòng)了使用mRNA技術(shù)的針對(duì)艾滋病病毒的疫苗一期臨床試驗(yàn)。此外,來(lái)自日本、德國(guó)和法國(guó)等國(guó)的科學(xué)家也計(jì)劃利用這一技術(shù)開(kāi)發(fā)流感疫苗、瘧疾疫苗,以及治療心臟病、關(guān)節(jié)炎等療法。mRNA技術(shù)有望催生新一輪藥物和療法革命。

mRNA艾滋病疫苗啟動(dòng)一期臨床試驗(yàn)

據(jù)美國(guó)《大眾科學(xué)》網(wǎng)站報(bào)道,一期臨床試驗(yàn)主要有3個(gè)目標(biāo):首先,測(cè)試疫苗是否會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重不良反應(yīng);其次,測(cè)試疫苗是否有助于啟動(dòng)針對(duì)艾滋病病毒的免疫應(yīng)答;最后,為后續(xù)試驗(yàn)確定最佳劑量。

盡管目前的治療手段有助于艾滋病患者過(guò)上近乎正常的生活,但迄今為止,還不存在任何針對(duì)艾滋病完全有效的藥物。

研制出艾滋病病毒疫苗一直是一個(gè)巨大的挑戰(zhàn),部分原因在于:艾滋病病毒會(huì)在接觸人體后的72小時(shí)內(nèi)迅速融入人類(lèi)基因組,從而產(chǎn)生不可逆轉(zhuǎn)的感染?!蹲匀弧っ庖邔W(xué)綜述》7月刊的一篇論文指出,這意味著“在病毒到達(dá)人體時(shí),人體內(nèi)必須有高水平的保護(hù)性中和抗體,以完全阻止感染,而許多感染艾滋病病毒的人無(wú)法產(chǎn)生這些高水平的抗體。”此外,與新冠病毒一樣,HIV病毒也有很強(qiáng)的變異能力,會(huì)導(dǎo)致傳統(tǒng)疫苗生成的抗體失效。

mRNA“受寵”

科學(xué)家們將希望的目光投向了mRNA技術(shù)。

mRNA是一種將4類(lèi)堿基化合物聯(lián)結(jié)在一起的鏈?zhǔn)浇Y(jié)構(gòu),是病毒遺傳密碼的一部分,注射到病人身體后會(huì)自行產(chǎn)生適應(yīng)的抗體。就新冠疫苗而言,mRNA疫苗傳遞的遺傳信息有助于人體產(chǎn)生刺突蛋白,然后促成針對(duì)新冠病毒的抗體產(chǎn)生,當(dāng)人體真正感染新冠病毒時(shí),它就能快速有效地同病毒展開(kāi)殊死搏斗。

幾十年前,科學(xué)家們就提出了將人工合成mRNA作為藥物使用的想法,但將mRNA原封不動(dòng)注入人體內(nèi)可能會(huì)被免疫系統(tǒng)識(shí)別為異物,引發(fā)嚴(yán)重的炎癥。此外,由于mRNA會(huì)在體內(nèi)迅速分解,想把其準(zhǔn)確送入細(xì)胞也很困難。

打破這一困局的是匈牙利裔美國(guó)女科學(xué)家卡塔琳·考里科。2005年,她在論文中指出,將構(gòu)成mRNA的一種“尿苷”替換成與之類(lèi)似的“假尿苷”,就能夠遏制炎癥出現(xiàn)。她和在賓夕法尼亞大學(xué)的同事德魯·韋斯曼還開(kāi)發(fā)了一種使用合成mRNA的方法。莫德納公司和德國(guó)生物新技術(shù)公司注意到了她們的研究,并在此基礎(chǔ)上,在新冠疫情暴發(fā)后不到一年時(shí)間里開(kāi)發(fā)出了新冠疫苗,而且,這些疫苗表現(xiàn)出一定程度的有效性,彰顯了mRNA技術(shù)的前景。

德國(guó)拜恩科泰創(chuàng)辦人曾表示,針對(duì)新冠病毒變異的新疫苗可以在100天內(nèi)開(kāi)發(fā)出來(lái),在疫苗研發(fā)往往需要數(shù)年甚至十多年的情況下,這一點(diǎn)極具競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

催生醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域變革

日本國(guó)立國(guó)際醫(yī)療研究中心基因組項(xiàng)目負(fù)責(zé)人溝上雅史表示,如果mRNA新冠疫苗未來(lái)不發(fā)生重大問(wèn)題,或?qū)?lái)醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的根本性變革。

莫德納和英國(guó)阿斯利康正在就mRNA技術(shù)用于治療皮膚癌、缺血性心臟病展開(kāi)臨床試驗(yàn);日本東京醫(yī)科齒科大學(xué)教授位高啟史等人正在研究通過(guò)mRNA在人體內(nèi)生產(chǎn)能促進(jìn)軟骨形成的蛋白質(zhì)以治療變形性關(guān)節(jié)炎的療法;也有研究團(tuán)隊(duì)通過(guò)向?qū)嶒?yàn)鼠大腦中注入mRNA成功編輯了基因組,為治療阿爾茨海默病開(kāi)辟了新途徑。

拜恩科泰公司打算利用mRNA技術(shù)研發(fā)瘧疾疫苗,以徹底根除這一疾病。法國(guó)賽諾菲和美國(guó)輝瑞公司則計(jì)劃在季節(jié)性流感疫苗中使用mRNA技術(shù),雖然流感疫苗已經(jīng)存在,但流感病毒能非??焖俚刈儺?,這會(huì)降低基于傳統(tǒng)技術(shù)的疫苗的有效性。生物新技術(shù)公司已明確表示,希望使用mRNA技術(shù)治療前列腺癌、宮頸癌、卵巢癌和乳腺癌等。

盡管如此,mRNA技術(shù)也存在局限性。美國(guó)《大西洋月刊》網(wǎng)站在報(bào)道中指出:“正如輝瑞和莫德納公司的疫苗所證明的,mRNA非常脆弱,目前需要極低溫儲(chǔ)存和運(yùn)輸?!?/p>

生物新技術(shù)公司首席醫(yī)療官厄茲勒姆·蒂雷西也表示:“我并不認(rèn)為mRNA是治療一切疾病的‘靈丹妙藥’。mRNA在治療一些疾病方面很有效,但對(duì)有些疾病則束手無(wú)策,我們必須對(duì)癥下藥。”劉 霞

[ 責(zé)編:張夢(mèng)凡]

標(biāo)簽: mRNA 技術(shù) 催生 新一輪