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科技日報北京5月24日電（記者張夢然)英國《自然·醫(yī)學(xué)》雜志24日發(fā)表的一項醫(yī)學(xué)案例研究顯示，一位近40年前被診斷患有視網(wǎng)膜色素變性（RP）的盲人患者，在接受一種全新光遺傳學(xué)療法后，成功恢復(fù)了部分視力。這是對神經(jīng)退行性疾病患者進(jìn)行光遺傳療法獲得功能恢復(fù)的首次報道。

視網(wǎng)膜色素變性是一種進(jìn)行性、遺傳性、營養(yǎng)不良性的神經(jīng)退行性眼病，會破壞視網(wǎng)膜的感光細(xì)胞，可能導(dǎo)致完全失明。除了針對發(fā)病早期起效的基因替代療法外，目前尚無療法被批準(zhǔn)用于治療。

光遺傳療法是先對特定細(xì)胞進(jìn)行基因改造，使其對光脈沖產(chǎn)生響應(yīng)，再利用光脈沖“控制”這些細(xì)胞。美國匹茲堡大學(xué)研究人員約瑟·薩赫爾、波頓特·羅斯卡及其同事，此次描述了一項仍在進(jìn)行的1/2a期研究的初步結(jié)果。研究中，他們將編碼了光遺傳學(xué)感受器“ChrimsonR”的腺相關(guān)病毒載體用于協(xié)助基因療法，隨后注射到一位58歲盲人男性視網(wǎng)膜色素變性患者的一只眼睛里，同時利用工程改造的護(hù)目鏡進(jìn)行光刺激。護(hù)目鏡自帶一個專用攝像頭，可以拍攝觀看的圖像，并將這些圖像轉(zhuǎn)換成光脈沖，這些光脈沖再被實時投射到視網(wǎng)膜上，從而在視覺任務(wù)中激活被改造的細(xì)胞。

研究顯示，患者對該治療手段的耐受性良好，這位之前失明的患者在佩戴光刺激護(hù)目鏡治療后可通過眼睛觀看來識別、計數(shù)、定位、觸摸不同的物體。

光遺傳學(xué)是用特定的光作為控制信號，用遺傳學(xué)的方法為科學(xué)家安裝一個“光控開關(guān)”——就像人們家里的遙控器一樣，紅外光可以控制電視或空調(diào)開關(guān)，光遺傳療法也可以控制細(xì)胞。

研究團(tuán)隊最后表示，全新光遺傳療法有助于恢復(fù)視網(wǎng)膜色素變性患者的視覺功能。不過，仍需看到該試驗的更多結(jié)果，進(jìn)一步認(rèn)識該方法的安全性和有效性。