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近日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院李斐教授領(lǐng)銜的團(tuán)隊(duì)，與復(fù)旦大學(xué)類腦智能科學(xué)與技術(shù)研究院馮建峰教授、羅強(qiáng)副研究員團(tuán)隊(duì)，英國(guó)劍橋大學(xué)芭芭拉·薩哈金教授團(tuán)隊(duì)等合作，在《科學(xué)通報(bào)》雜志上在線發(fā)表最新研究成果：“老藥”布美他尼可為低齡自閉癥患兒的治療增添希望。這一研究成果有望填補(bǔ)自閉癥藥物治療領(lǐng)域的空白。

自閉癥是一種嚴(yán)重的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病，通常在3歲前起病，常導(dǎo)致終生殘疾。目前自閉癥治療以對(duì)癥的行為干預(yù)為主，尚無(wú)針對(duì)其核心癥狀的藥物干預(yù)方案。而且，在許多國(guó)家，自閉癥行為干預(yù)的普及性極低。因此，能夠改善自閉癥患者核心癥狀的藥物亟待開發(fā)，特別是小年齡自閉癥患兒，大腦神經(jīng)元處于高可塑狀態(tài)，藥物干預(yù)治療的時(shí)機(jī)稍縱即逝。

“布美他尼是一種在兒科臨床廣泛使用的利尿劑，價(jià)格便宜、藥性溫和、副作用小?！睋?jù)李斐教授介紹，“舊酒裝新瓶”未非毫無(wú)依據(jù)，將布美他尼應(yīng)用于自閉癥患者是基于一種假設(shè)：布美他尼可以調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的氯離子穩(wěn)態(tài)，從而恢復(fù)自閉癥相關(guān)的腦功能。但既往臨床試驗(yàn)樣本量小、年齡跨度大、缺乏安慰劑對(duì)照，對(duì)小年齡自閉癥患者的安全性和有效性尚不明確。

李斐教授團(tuán)隊(duì)與合作者的研究采用了一種新型神經(jīng)影像技術(shù)——磁共振波譜（MRS）技術(shù)，該技術(shù)可無(wú)創(chuàng)監(jiān)測(cè)自閉癥兒童服藥前后大腦神經(jīng)遞質(zhì)的濃度改變?；趥惱韺徍伺鷾?zhǔn)下高循證的隨機(jī)雙盲安慰劑平行對(duì)照，研究發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過(guò)3個(gè)月的布美他尼干預(yù)，3歲～6歲自閉癥患兒的社交溝通障礙、感知覺障礙等核心癥狀明顯改善，用藥安全有效。此項(xiàng)研究是目前國(guó)際上單站點(diǎn)最大樣本量的臨床試驗(yàn)，樣本中71%為重度自閉癥患兒且無(wú)法獲得康復(fù)資源。

李斐同時(shí)強(qiáng)調(diào)，從目前研究可以看出，由于自閉癥可能存在病因異質(zhì)性，不同自閉癥患者對(duì)布美他尼治療效果存在差別。今后團(tuán)隊(duì)將深入研究，一方面在嚴(yán)格設(shè)計(jì)的多中心大樣本臨床研究中驗(yàn)證前期研究結(jié)果，一方面綜合考慮自閉癥病因、病理機(jī)制等，尋找適用布美他尼的生物標(biāo)志物，進(jìn)而明確布美他尼的最佳適用人群。（特約記者楊靜通訊員施嘉奇）

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